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近日，生物技术公司 Atomic AI 宣布，创建了第一个利用化学制图数据的大型语言模型（LLM）。Atomic AI 将尖端机器学习与最先进的结构生物学相结合，以解锁 RNA 药物发现。

Atomic AI 的研究人员创建了一个新的平台组件，利用内部使用定制湿实验室分析收集的大规模化学作图数据。科学家们收集了数百万条 RNA 序列的数据，并进行了超过 10 亿个核苷酸水平的测量。通过这些数据的训练，ATOM-1 对 RNA 有了丰富的了解，然后可以用来优化不同 RNA 模式的特性。

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Atomic AI 于 12 月 14 日发表在bioRxiv 上的一篇预印本论文《ATOM-1：基于化学图谱数据构建的 RNA 结构和功能的基础模型》（「ATOM-1: A Foundation Model for RNA Structure and Function Built on Chemical Mapping Data」）中，Atomic AI 描述了其专有的 ATOM-1™ 平台组件——一个可以准确预测 RNA 结构和功能的基础模型，有助于显著改善 RNA 疗法的开发。

Atomic AI 首席科学官 Manjunath Ramarao 博士说：

「ATOM-1 能够预测 RNA 的结构和功能方面以及 RNA 模式的关键特征，包括小分子、mRNA 疫苗、siRNA 和环状 RNA，以帮助有效设计治疗方法。我们的目标是创建一个简化的药物发现流程，以推进我们自己的管道，并与合作伙伴合作，帮助验证他们的 RNA 靶点和工具，最终快速、更有效地为患者提供所需的治疗方法。」

Atomic AI 创始科学家兼机器学习主管 Stephan Eismann 博士说：

「通过构建基于 RNA 核苷酸修饰和下一代测序的大型数据集，Atomic AI 团队创建了首个 RNA 基础模型。我们对我们的模型在 RNA 研究的其他方面的广泛应用以及它优化基于 RNA 的药物的各种特性的潜力感到兴奋，例如 mRNA 疫苗的稳定性和翻译效率或 siRNA 的活性和毒性。」缺乏可用的高质量 RNA 数据

基于 RNA 的药物和 RNA 靶向药物正在成为治疗疾病的有前途的新方法。通过简单的实验筛选来优化这些疗法是一个耗时且昂贵的过程，而合理的设计需要准确理解 RNA 的结构和功能。

迄今为止，生命科学界几乎没有可用的高质量 RNA 数据，因为现有的方法，如用于收集体内信息的动物模型或用于确定 3D RNA 结构的冷冻电子显微镜(cryo - EM)，难以使用且耗时。由于缺乏「真实」数据，优化关键 RNA 治疗特性（包括稳定性、毒性和翻译效率）一直具有挑战性。

首个在化学图谱数据上训练的 RNA 基础模型

为了应对这一设计挑战，Atomic AI 推出了 ATOM-1，这是第一个在化学图谱数据上训练的 RNA 基础模型，通过专门为机器学习训练开发的数据收集策略来实现。在 ATOM-1 嵌入之上使用小型探针（probe）神经网络，证明该模型已经开发了丰富的 RNA 内部表示。经过有限数量额外数据的训练，这些小型网络在关键 RNA 预测任务上实现了最先进的准确性，这表明这种方法可以实现整个 RNA 领域的疗法设计。

图示：用于二级结构预测的 ATOM-1 探针具有高精度概括。（来源：论文）

与之前发表的方法相比，ATOM-1 能够更准确地预测 RNA 二级和三级结构。

图示：在一个二级结构上训练的具有 257 个参数的线性探针可推广到其他 RNA。（来源：论文）

图示：用于三级结构预测的 ATOM-1 探针展示了最先进的准确性。（来源：论文）

值得注意的是，在比较 ATOM-1 与其他疫苗设计计算工具的回顾性分析中，ATOM-1 优于所有 1,600 种其他预测溶液内 mRNA 稳定性的方法。基于这些结果，新的基础模型可以用有限的数据进行调整，以预测 RNA 的不同特性，不仅可以确定 RNA 的结构，还可以预测 RNA 疗法的其他关键特征。

图示：ATOM-1 探针与没有基础模型嵌入的基线相比的结构预测。（来源：论文）

「在过去的两年半中，我们一直在有目的地设计和收集数据来训练我们的基础模型，」Atomic AI 创始人兼首席执行官 Raphael Townshend 博士说。「通过机器学习和生成人工智能，我们现在有了一个独特的机会，ATOM-1 可以通过少量初始数据点进行调整，以高精度预测 RNA 的结构和功能。」

曾登 Science 封面，Atomic AI 专有的AI 驱动 3D RNA 结构引擎

Atomic AI 是一家新兴生物技术公司，成立于 2021 年 5 月，总部位于旧金山湾区，专注于利用机器学习和结构生物学的融合来推进 RNA 药物发现。该公司开发了一个专有平台，利用深度学习基础模型来探索和设计 RNA 靶向小分子、基于 RNA 的药物和 RNA 工具。

Atomic AI 的技术的相关文章《RNA 结构的几何深度学习》（「Geometric deep learning of RNA structure」）已登上《Science》杂志封面。

Science 封面

Atomic AI 专有的人工智能驱动的 3D RNA 结构引擎（称为 PARSE）可生成 RNA 结构数据集，将机器学习基础模型与大规模内部实验湿实验室生物学相集成，以揭示 RNA 靶标的功能结合物。

其突破性技术能够以前所未有的速度和准确性预测结构化、可配体的 RNA 基序，这是当前 RNA 药物发现方法的一个关键障碍。

通过将这些算法进步与大规模实验生物学相结合，能够设计新型 RNA 靶向药物和基于 RNA 的药物来治疗目前无法成药的疾病。

利用其发现和设计的 3D RNA 结构数据库，Atomic AI 计划开发一系列合理设计的小分子候选药物。

Atomic AI 在两轮投资中筹集了总计 4200 万美元的资金，最新一轮融资于 2023 年 1 月获得 A 轮融资。

在由机器学习研究人员、药物化学家、工程师和实验生物学家以及战略科学顾问和世界级投资者组成的跨学科团队的支持下，Atomic AI 在人工智能增强的结构生物学领域处于领先地位，并改变了 RNA 药物的设计，以治疗无法治疗的疾病。